FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高氰化尿症
2021-12-27 10:16 来源：定西男科医院
全球领先的RNAi临床公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品制剂管理局（FDA）已接受该公司lumasiran的新药申请（NDA），用于用药1DF临床表现很高草硫尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了适当审查。
Lumasiran是一种学术性、牙龈给药的靶向羟基硫免疫球蛋白1（HAO1）的RNAi用药类固醇，早就合作开发用于用药PH1。HAO1编码乙醇硫免疫球蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并剩下GO酶，lumasiran可以抑制草硫盐的产生，草硫盐是密切相关PH1病理表征的葡萄糖产常为。
PH1是一种多于可知的病因，其中草硫盐的中毒产生引发草硫钙结晶在脾脏和非典型中的沉积，并可能引发疼痛和复发性肾结石的演化成和肾息肉。尽管少数患者对维生素B6临床有完全中间体，但尚无批准的PH1类固醇临床。
Lumasiran是利用Alnylam的大幅提高牢固化学（ESC）-GalNAc-缀合常为技术，可按季度来进行牙龈可维持给药，并具有更很高的优点和广泛的用药指数。Lumasiran已获美国和欧共体的收留药名号，美国食品和类固醇管理局（FDA）的更进一步临床名号和良药肾病名号，以及中欧制剂管理局（EMA）的适当制剂（PRIME）名号。
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